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Recherche et Maladies orphelines

Aller en bas • 10 réponses
Silken
Interne

Messages : 113
Enregistré : 15/03/2002
Posté le 13/03/2003 à 21:41 notnew
Je voudrais avoir des infos sur la recherche en Neurologie et Génétique sur les maladies orphelines touchant le SNC.
Est-ce que l'Etat lui alloue des fonds?
Est-elle quasi-inexistante?
Si oui, comme je le crains, comment y remédier?
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Mieux vaut faire la guerre que l'amour.
ça fait moins de victimes...

C'est mon avis et je le partage. ;)
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DocNo
The Fusionator

Messages : 2161
Enregistré : 16/03/2001
Posté le 13/03/2003 à 22:05 notnew
[url=http://http://www.fmo.easynetonline.net/anciensite/sommaire.html]fédération des maladies orphelines[/url]

la solution serait que plus de monde aient ces maladies...
Evidement faudrait que la recherche sur ces maladies aient les fond necessaires, le pb est que l'argent, ça tombe par du ciel, et qu'il faut faire des "choix budgetaires" (dur a dir qd ça concerne la santé...) et que personne ne comprendrait que l'on cherche a soigner des maladies qui ne touchent que 10 personnes en europe et pas des maladies qui font des dizaines de millier de victimes par an.

Bien sur, les labo ont leur rôle a jouer là dedasn, et peut être que la solution est en partie de ce coté : redistribuer les benef sur des medocs vers ce type de recherche, mais je me demande si ça existe pas déjà

[Edité le 13/03/03 par DocNo]
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Interne en gynéco obs Saint Antoine

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Silken
Interne

Messages : 113
Enregistré : 15/03/2002
Posté le 13/03/2003 à 22:55 notnew

la solution serait que plus de monde aient ces maladies...

Excellente idée! Qui se dévoue le premier? smilies

Non, sérieusement,
je suis naïve et idéaliste, je le sais bien, c'est pas nouveau,
et essayer de soulager la douleur d'autrui fait partie de ma vocation en Médecine,
(même si c'est un piège, je le sais aussi très bien.)

Pour avoir cotoyé des personnes dont les enfants sont handicapés lourds, je constate que le gouvernement ne fait pas grand chose pour les aider.

(1/Pas d'aides ménagères - alors même que des gens qui en ont moins besoin en bénéficient -

2/difficulté pour eux à faire reconnaître le handicap de leur enfant - alors même qu'il est cloué sur un fauteuil roulant!! Il doivent se bagarrer pour faire admettre aux médecins de la COTOREP ou de je ne sais quel organisme que leur enfant est handicapé lourd!!!
Non mais dans quel monde on vit ?! smilies !!!

3/Insuffisance des structures d'accueil.
Ou plutôt INEXISTANCE.
Alors que les pays anglo-saxons semblent plus évolués que nous sur ce point, l'enfant handicapé est presque toujours laissé à la charge des familles dès ses 6 ans révolus)
Etc... Etc...)

Donc, ces gens se désespèrent de ce que la recherche ne semble pas avancer.


(...)redistribuer les benef sur des medocs vers ce type de recherche, mais je me demande si ça existe pas déjà

Je n'en suis pas si sûre.
Je voudrais bien qu'on m'en apporte la preuve...
De toute façon, l'initiative devrait être Etatique et pas seulement venir du Privé.
(Même si les assoss' peuvent faire bouger beaucoup de choses.)


il faut faire des "choix budgetaires" (dur a dir qd ça concerne la santé...) et que personne ne comprendrait que l'on cherche a soigner des maladies qui ne touchent que 10 personnes en europe et pas des maladies qui font des dizaines de millier de victimes par an.

Oui, très dur en effet...
Je suis bien sûr consciente que les "priorités" budgétaires sont ailleurs.
Il faut aussi penser que cela épargnerait probablement des milliers de vie, (avortements thérapeutiques, alors que l'enfant était DESIRE, quel dommage!)
et des milliers de vies de parents, que je ne dirai pas gâchées, mais fortement perturbées par la survenue d'un enfant atteint dans le giron famillial.
C'est une question d'humanité, comment ne pas souffrir devant la détresse de ces gens?
Comment ne pas souhaiter les aider?
COMMENT les aider?

"Sauver une vie, c'est comme sauver l'humanité toute entière"
Et combien plus celle d'un enfant!!
Ce n'est pas le nombre qui devrait compter, toutes les vies ont le même poids.
(Même celles des infames!)

Voila, c'est vraiment stupidement idéaliste tout ce discours, mais j'avais comme une petite boule sur le coeur...
Je me demande si je ne vais pas me destiner (sous réserve de réussite!) à la recherche en neuro. J'ai des pulsions empathiques soudain...


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rodago
dit la Bête

Messages : 334
Enregistré : 30/01/2003
Posté le 14/03/2003 à 09:59 notnew
Le problème de la recherche sur les maladies orphelines ne viens pas de l'Etat, une unité de recherche bossant la dessus aura grosso-modo le même budjet alloué par le ministère. Mais par contre elle aura ttes les peines du monde à trouver des financements privés (normalement environs 50 à 60% de son budjet annuel...) car les industries se mouillent peu (faute de "clients") et les associations sont tellement rares que leurs dons sont très sélectifs.

Moins d'argent, moins d'étudiants pour expérimenter, moins de matériels, moins de produits, moins de publications et donc moins d'argent...c'est comme ça.
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"Truth comes out from error easily than out of confusion" Francis Bacon
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Silken
Interne

Messages : 113
Enregistré : 15/03/2002
Posté le 15/03/2003 à 23:24 notnew
Encore une fois tu me sauves Rodrigo! (C'est la 2ème fois)
Alors il existe bien une recherche sur ces maladies...J'en doutais.
Donc, l'espoir n'est pas perdu.
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rodago
dit la Bête

Messages : 334
Enregistré : 30/01/2003
Posté le 23/03/2003 à 16:07 notnew
Je suis heureux de te sauver la mise et de te remonter le moral encore une fois. C'est vrai que rien n'est perdu mais le budjet qu'un labo qui provient de l'industrie pharmaceutique ou des associations peut être énorme donc ceux n'en bénéficiant pas ont du mal quand même...mais (heureusement) il y aura toujours des personnes qui s'investierons dans ces sujets...peut-être comme toi dans quelques années.smilies

PS: Mon surnom c'est rodago, et non rodrigo...mais en fait tu peux m'appeller comme tu veux;)
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Groove
Externe (diplomé secrétariat médical)

Messages : 78
Enregistré : 26/03/2003
Posté le 18/10/2005 à 20:43 notnew
Salut !

L'Union Européenne a pris des mesures incitatives, il y a quelques années, pour inciter les labos pharmaceutiques à développer des médicaments "orphelins". La plus importante d'entre elle est une exclusivité de commercialisation de 10 ans sur l'indication associée, à partir de l'AMM.
Ces mesures incitatives existent depuis plus de 20 ans aux Etats-Unis, et leur effet a été spectaculaire : plus de 200 médicaments orphelins ont obtenu une AMM (contre 17 dans l'UE) !

Pour pallier au manque d'information des patients et des médecins, des Centres de référence sur les maladies orphelines vont être instaurés dans certains CHU.

A ce sujet j'aurais d'ailleurs quelques question à vous poser :

- est-ce que ce thème figure dans le programme de vos études et de vos stages ?

- est-ce que, selonr vous, les praticiens sont suffisemment informés sur ces pathologies et sur leurs (rares) traitements ?

- Avez-vous déjà été confrontés à des cas de malades "orphelins" ?

- Comment envisager la relation entre les médecins, les patients, les associations de malades et les labos pharmaceutiques développant les médicaments orphelins ?

Bref, dites moi tout !

Merci d'avance !smilies

[Edité le 18/10/05 par Groove]
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Mg-osteo
Nain-terne

Messages : 99
Enregistré : 06/01/2005
Posté le 18/10/2005 à 22:29 notnew
Il y a un site d'inserm pour les maladies orphelines: http://www.orphanet.org avec bcp d'information.

Le problème c'est l'accueil et l'accompagnement de ces personnes c'est un véritable désert.
_____
Médecin-Osteo DIU Médecine Manuelle Ostéopathie


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Poor Memoire
Externe (diplomé secrétariat médical)

Messages : 84
Enregistré : 30/04/2005

certification
Vie réelle
Jocelyn Castanon - 33 ans
Pays : France
Domaine : Médecine
Niveau : Médecin du travail
Fac : REIMS
Posté le 19/10/2005 à 16:40 notnew
Alors il existe bien une recherche sur ces maladies...J'en doutais.

Oui il existe bien des recherches sur certaines maladies rares mais certainement pas pour chacune d'entre elle puisque il y a environ 6000 à 7000 maladies rares.
En France le téléthon contribue beaucoup à cette recherche.

Evidement faudrait que la recherche sur ces maladies aient les fond necessaires, le pb est que l'argent, ça tombe par du ciel, et qu'il faut faire des "choix budgetaires" (dur a dir qd ça concerne la santé...) et que personne ne comprendrait que l'on cherche a soigner des maladies qui ne touchent que 10 personnes en europe et pas des maladies qui font des dizaines de millier de victimes par an.

Le problème c'est effectivement l'argent mais la recherche ne bloque pas pcq certaines personnes trouveraient injuste d'investir dans des maladies qui ne touchent que "peu" de personnes, non ! la recherche bloque pcq les labo pharlaceutiques ne dégeraient pas suffisament de bénéfices en distribuant une molécule a 10 000, 5000, 100 personnes (voire moins) sur toute la France.

Rappelons que les maladies "rares" touchent 3 millions de personnes en France.
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Colère et intolérance sont les ennemis d'une bonne compréhension.
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Groove
Externe (diplomé secrétariat médical)

Messages : 78
Enregistré : 26/03/2003
Posté le 19/10/2005 à 17:14 notnew
non ! la recherche bloque pcq les labo pharlaceutiques ne dégeraient pas suffisament de bénéfices en distribuant une molécule a 10 000, 5000, 100 personnes (voire moins) sur toute la France.
Non seulement ils ne feraient pas de bénéfices, mais ils vendraient à perte. D'où l'intérêt des mesures incitatives de l'Union Européenne. Grâce à l'exclusivité de commercialisation pour une indication donnée, un labo peut avoir un monopole sur une maladie donnée. En conséquence, 100% de part de marché sur un marché petit devient à peu près équivalent à quelques % sur un marché concurrentiel (pour un médicament classique).
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Guismo
Nain-terne

Messages : 144
Enregistré : 05/01/2005
Posté le 20/10/2005 à 10:31 notnew
Le faible nombre de malade pose un autre problème que le "simple" manque de fonds. En effet il est très difficile de mettre au point des protocoles d'études valables avec très peu de sujets. Eh oui car moins il y a de patients inclus dans un protocole, moins on peut faire de choses, moins on peut les vérifier, ...

A cela je vois au moins deux solutions :
- monter des projets multinationaux (et là l'UE joue un rôle fondamental). C'est ça aussi qui explique que cette recherche soit plus forte aux USA, ils sont plus nombreux que chaque pays de l'UE, or la majorité des protocoles n'incluent des patients que d'un pays !
- élaborer des modèles expérimentaux pour ces maladies. Je pense en particulier à des modèles animaux, mais on peut également imaginer utiliser les cellules souches. C'est d'ailleurs en général la mise au point d'un modèle animal pour une maladie qui débloque (au moins en partie) la recherche sur celle-ci.

Mais pour être optimiste, pensons aussi aux avancées techniques qui permettent d'avoir de plus en plus d'informations avec peu de matériel d'étude. C'est ainsi qu'une équipe (américaine je crois, tiens donc !) a trouvé un gène dont l'expression est fortement corrélée à la présence du syndrome de Gilles de la Tourette chez les patients.

Bref les obstacles sont nombreux, mais la recherche sur les maladies orphelines existe, et elle progresse.
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